l'association a pour but de faire connaitre la maladie aicardi-goutieres aupres du grand public; soutenir la recherche medicale en faveur des maladies genetiques; accompagner et soutenir les enfants atteints de cette maladie ainsi que leurs familles
orienter les choix scientifiques et méthodologiques des registres de données de santé par pathologie portant sur les résultats des soins selon des indicateurs qui importent aux patients